SALUTE

Trapianto di midollo osseo

 

Che cos’è il trapianto di midollo osseo?

Il trapianto di midollo osseo è una procedura medica che consiste nel sostituire il midollo osseo malato o danneggiato del paziente con cellule staminali sane. Il midollo osseo è la parte interna delle ossa, dove si producono le cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine).

La procedura viene eseguita generalmente in pazienti affetti da malattie del sangue come la leucemia, linfoma o mieloma multiplo, oppure in casi di anemia grave o immunodeficienze congenite.

Nella maggior parte dei casi il trapianto avviene utilizzando cellule staminali provenienti dal midollo osseo stesso del paziente (autotrapianto), ma può anche essere effettuato utilizzando donatori compatibili (allogenico) quando non vi sono alternative terapeutiche.

Il processo prevede l’eliminazione delle cellule staminali anomale attraverso chemioterapia ed/o radioterapia prima dell’introduzione delle nuove cellule staminali sane. Una volta trasferite all’interno dell’organismo, queste nuove cellule possono ripristinare la funzionalità della produzione normale di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine.

Come ogni intervento chirurgico importante anche il trapianto di midollo osseo comporta alcuni rischi per la salute quali: reazioni allergiche alle sedute preparatorie alla terapia; infezioni dovute alla riduzione della capacità immunitaria e complicanze legate al rigetto degli organi donati.

Il midollo osseo e le sue funzioni

Il midollo osseo è una parte interna delle ossa, costituita da tessuto molle e poroso. È responsabile della produzione di cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine) attraverso un processo chiamato ematopoiesi.

Le cellule staminali ematiche presenti nel midollo osseo sono in grado di differenziarsi in tutti i tipi di cellule del sangue, assumendo le funzioni necessarie al corretto funzionamento dell’organismo. Inoltre, il midollo osseo ha anche la capacità di riparare il tessuto osseo danneggiato.

Le cellule prodotte dal midollo svolgono diverse funzioni nel corpo umano:

I globuli rossi trasportano l’ossigeno dai polmoni ai tessuti periferici;
I globuli bianchi fanno parte del sistema immunitario e combattono le infezioni;
Le piastrine contribuiscono alla coagulazione del sangue.

In caso di malattie o disfunzioni che colpiscono il midollo osseo, può essere necessario effettuare un trapianto di midollo per sostituire le cellule compromesse con altre sane provenienti da un donatore compatibile.




Perché si pratica il trapianto del midollo osseo?

Il trapianto di midollo osseo viene praticato in caso di malattie che colpiscono il midollo stesso o le cellule del sangue prodotte da esso.

Alcuni esempi includono:

Leucemia: un tumore maligno delle cellule ematiche, che può impedire al midollo osseo di funzionare correttamente;

Linfoma: un tumore del sistema linfatico che può anche compromettere la produzione di cellule ematiche;

Anemia aplastica: una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza globuli rossi, bianchi e piastrine per soddisfare le necessità dell’organismo.

Malattie genetiche del sangue o del sistema immunitario

Durante il trapianto, le cellule staminali sane vengono prelevate dal donatore (che può essere una persona diversa dal paziente) e infuse nel corpo del ricevente attraverso una trasfusione. Una volta all’interno dell’organismo, queste cellule possono colonizzare il midollo osseo e riprendere la produzione delle celle sanguigne normalmente.

Il trapianto di midollo osseo è considerato uno dei trattamenti più efficaci per molte malattie del sangue e ha permesso a molti pazienti di guarire completamente. Tuttavia, come ogni procedura medica importante, comporta alcuni rischi ed effetti collaterali potenziali, tra cui complicazioni infettive o reazioni immunitarie avverse.

 




 

Qual è il paziente più indicato a ricevere un trapianto?

Non tutti i pazienti affetti da queste condizioni sono candidati ad un trapianto di midollo osseo.

In genere, il paziente ideale per un trapianto di midollo osseo è una persona relativamente giovane (meno di 50-60 anni), in buona salute generale ( a dispetto della malattia che lo affligge (per esempio, coloro che, colpiti da tumore, si trovano nella fase di remissione) e senza altre patologie gravi che potrebbero complicare la procedura o influire sull’esito finale. Inoltre, il ricevente dovrebbe avere un sistema immunitario adeguatamente funzionante e non presentare segni evidenti di infezioni attive o altri problemi medici significativi.

Prima della decisione di effettuare un trapianto di midollo osseo, i medici valuteranno attentamente la situazione clinica del paziente alla luce dei suoi dati personali e delle caratteristiche specifiche della sua malattia. In alcuni casi potrebbe risultare più appropriata una terapia alternativa rispetto al trapianto stesso.

Richiesta di midollo osseo

La richiesta di midollo osseo può essere fatta da un medico specializzato in ematologia, oncologia o medicina trasfusionale. Per effettuare una richiesta di midollo osseo, il medico deve verificare che il paziente abbia bisogno del trapianto e sia in grado di sopportarlo.

Il processo per ottenere una donazione di midollo osseo prevede innanzitutto la ricerca di un potenziale donatore compatibile attraverso i registri nazionali dei donatori volontari. Questi registri sono costituiti da persone sane che hanno deciso spontaneamente di registrarsi come possibili donatori.

Se viene individuato un possibile donatore compatibile con il paziente che necessita della trapianto, verranno contattati dal centro trapianti per sottoporsi ad ulteriori test e valutazioni. Se confermata la piena compatibilità e dopo aver esaminato eventuali fattori rischiosità associati alla procedura stessa, il prelievo del midollo sarà programmato presso una struttura sanitaria competente nella raccolta delle cellule staminali ematiche (ad esempio alcuni centri trasfusionali).

In generale, è importante notare che le procedure associate al prelievo del midollo osseo sono considerate sicure ed efficaci e rappresentano una grande opportunità per aiutare persone affette da malattie gravi del sangue a guarire o migliorare significativamente la loro qualità della vita.




Chi può donare il midollo osseo?

In linea di principio, tutte le persone in buona salute tra i 18 e i 35 anni possono diventare donatori di midollo osseo. Tuttavia, ci sono alcune condizioni che potrebbero impedire a una persona di registrarsi come donatore o prelevare il midollo.

Ad esempio, non è possibile essere un donatore di midollo osseo se si soffre di malattie del sangue o disturbi autoimmuni gravi (come la sclerosi multipla). Inoltre, alcuni fattori personali come l’età avanzata, il fumo o alcune patologie croniche possono rappresentare dei limiti alla possibilità di diventare donatore.

Per diventare effettivamente un donatore volontario di midollo osseo, è necessario registrarsi presso uno dei registri nazionali dedicati presenti nel proprio paese. La registrazione solitamente comporta la compilazione online del modulo d’iscrizione e un test per verificare la compatibilità tissutale con eventuali futuri pazienti bisognosi della trapianto.

Diventando un potenziale donatore si può aiutare molte persone affette da malattie gravi del sangue ad avere una speranza in più nella loro battaglia contro queste patologie.

Preparazione e procedura

Prima di effettuare un trapianto di midollo osseo, il paziente deve essere sottoposto a una serie di esami per valutare la sua condizione generale e accertarsi che sia in grado di sopportare l’intervento. Inoltre, è necessario individuare un donatore compatibile tramite i registri nazionali dei donatori volontari.

Una volta identificato un donatore compatibile, si procede con la raccolta delle cellule staminali ematiche dal sangue del donatore attraverso un processo chiamato aferesi. Questa tecnica prevede l’inserimento di una cannula nelle vene dell’avambraccio o del braccio del donatore durante una seduta ambulatoriale della durata di 4-6 ore circa. Le cellule staminali vengono quindi separate dalle altre componenti del sangue e conservate fino al momento della trasfusione al ricevente.

Nel frattempo, il paziente riceve un trattamento chemioterapico ad alte dosi o radioterapia per distruggere le sue cellule del midollo osseo malate e prepararlo alla ricezione delle nuove cellule sane dal donatore. Una volta completata questa fase (chiamata “condizionamento”), le cellule staminali ematiche provenienti dal donatore vengono infuse nel corpo del paziente attraverso una trasfusione come se fosse una normale sacca di sangue.

Dopo il trapianto, il paziente viene monitorato attentamente per verificare eventuali complicazioni o reazioni avverse all’intervento chirurgico stesso: gli effetti collaterali possono includere nausea, vomito, diarrea e febbre. Inoltre, il sistema immunitario del paziente potrebbe impiegare diverse settimane o mesi per rigenerarsi completamente dopo la procedura.

Metodo classico (o donazione di midollo osseo tradizionale)

Il metodo classico di donazione di midollo osseo, chiamato anche prelievo di midollo osseo aghi-aspirazione, è un intervento chirurgico che si effettua sotto anestesia generale in ospedale. Durante la procedura, un medico specializzato utilizza una siringa per prelevare il midollo osseo dal bacino del donatore attraverso due piccole incisioni sulla pelle.

La quantità di midollo prelevata dipende dalle esigenze del paziente ricevente e può variare da circa 1 litro a meno della metà. Il processo dura generalmente tra le 2 e le 4 ore ed è considerato sicuro ed efficace.

Dopo il prelievo, il donatore potrebbe avvertire qualche dolore o fastidio nella zona dell’incisione per alcuni giorni: tuttavia i sintomi solitamente sono lievi e possono essere alleviati con farmaci antidolorifici comunemente disponibili in commercio.

Anche se questo tipo di trapianto comporta un certo grado di invasività rispetto alla raccolta delle cellule staminali ematiche tramite aferesi (la tecnica alternativa), rappresenta comunque uno dei metodi più affidabili ed efficaci per fornire al paziente affetto da patologie gravi del sangue le cellule sane necessarie al suo recupero.

Per diventare un possibile donatore volontario mediante questo metodo tradizionale bisogna registrarsi presso uno dei registri nazionali dedicati presenti nel proprio paese e attendere l’eventuale richiesta specifica delle strutture sanitarie competenti.

Metodo non tradizionale (o donazione di cellule staminali ematopoietiche da sangue periferico)

La donazione di cellule staminali ematopoietiche da sangue periferico, anche chiamata PBSC (Peripheral Blood Stem Cells), è un metodo non tradizionale per il prelievo delle cellule staminali ematiche dal donatore.

In questo caso, il donatore viene sottoposto a una procedura simile alla donazione del plasma o delle piastrine: attraverso un processo chiamato aferesi, le cellule staminali vengono raccolte dal sangue del braccio del paziente mediante l’utilizzo di una macchina che separa le componenti cellulari utilizzando la centrifuga. Il sangue viene quindi restituito al corpo del paziente tramite l’altra branca dello stesso dispositivo medico.

Il processo dell’aferesi dura generalmente da 4 a 8 ore e può essere ripetuto più volte nei giorni successivi fino ad ottenere la quantità necessaria di cellule staminali richiesta per il trapianto.

Questa tecnica è meno invasiva rispetto al prelievo classico di midollo osseo, poiché non richiede anestesia generale né intervento chirurgico. Tuttavia, in alcuni casi potrebbe causare lievi effetti collaterali come dolori muscolari o mal di testa durante o subito dopo la procedura.

Anche se i tassi complessivi dei risultati positivi sono comparabili tra i due metodi (donazione tradizionale e PBSC), nella maggior parte dei casi si preferisce utilizzare questa seconda opzione perchè rappresenta una soluzione più comoda sia per il donatore che per chi riceve le cellule sane.

Per diventare un possibile donatore volontario mediante questo metodo alternativo, è necessario registrarsi presso uno dei registri nazionali dedicati presenti nel proprio paese e attendere l’eventuale richiesta specifica delle strutture sanitarie competenti.




Condizionamento

La fase di condizionamento è una parte importante e delicata del processo di trapianto di midollo osseo. Durante questa fase, il paziente riceve un trattamento chemioterapico ad alte dosi o radioterapia per distruggere le sue cellule del midollo osseo malate e prepararlo alla ricezione delle nuove cellule sane dal donatore.

L’obiettivo principale della fase di condizionamento è quello di ridurre al minimo la possibilità che il sistema immunitario del paziente rifiuti le nuove cellule staminali ematiche provenienti dal donatore (fenomeno noto come rigetto). Inoltre, la distruzione delle cellule malate nel corpo del paziente crea uno spazio vuoto dove le nuove cellule staminali possono poi insediarsi e iniziare a produrre globuli rossi, globuli bianchi e piastrine.

Il tipo esatto di trattamento utilizzato durante la fase di condizionamento dipende dalle esigenze specifiche del singolo paziente: potrebbe essere somministrata solo chemioterapia o solo radioterapia, oppure una combinazione dei due. Il medico responsabile dovrà valutare attentamente i rischi associati ai vari tipi di trattamenti disponibili prima della scelta terapeutica finale.

Gli effetti collaterali più comuni associati alla fase di condizionamento sono nausea, vomito, perdita dell’appetito e affaticamento generale. Inoltre, poiché questi trattamenti colpiscono anche le cellule sane presenti nell’organismo umano (non solo quelle malate), possono verificarsi alcuni effetti indesiderati come la caduta dei capelli o l’irritazione della pelle.

Nonostante i possibili effetti collaterali, la fase di condizionamento è fondamentale per il successo del trapianto di midollo osseo. Una corretta gestione delle terapie e una stretta osservanza delle istruzioni mediche possono aiutare a minimizzare gli effetti indesiderati e migliorare le probabilità di recupero del paziente.

Trapianto di cellule staminali ematopoietiche

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (Hematopoietic Stem Cell Transplantation, HSCT) è una procedura medica che consiste nel sostituire le cellule del midollo osseo malate o danneggiate del paziente con delle nuove cellule sane provenienti da un donatore compatibile.

Le cellule staminali ematopoietiche sono presenti nel midollo osseo e hanno la capacità di generare tutte le componenti cellulari del sangue: globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Questo tipo di trapianto può essere utilizzato per trattare diverse patologie gravi del sangue come leucemie, linfomi, anemie aplastiche e talassemie.

Esistono due principali tipologie di trapianti di celle staminali:

Autotrapianto: il paziente riceve le proprie cellule staminali previste in precedenza durante una raccolta tramite afereesi. Le cellule vengono conservate fino al momento della loro infusione.
Allo-trapianto: il paziente riceve invece le cellule staminali provenienti dal midollo osseo o dal sangue periferico prelevato da un donatore compatibile mediante uno dei metodi descritti nelle risposte precedenti.

L’HSCT richiede l’osservanza scrupolosa delle istruzioni mediche impartite dai professionisti sanitari specializzati nella gestione delle malattie ematologiche e oncologiche. La procedura non è priva di rischi ed effetti collaterali potenziali che possono variare in base alla specifica situazione clinica del paziente. Tuttavia, può rappresentare un’opzione terapeutica efficace e salvavita per molti pazienti che non rispondono ad altre forme di trattamento.

Trapianto autologo

Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche è una procedura medica che utilizza le cellule staminali del midollo osseo del paziente stesso per il trattamento di malattie ematologiche o oncologiche.

In questo tipo di trapianto, le cellule staminali vengono raccolte dal midollo osseo del paziente mediante aferesi e successivamente conservate in un apposito freezer. Dopo aver sottoposto il paziente a chemioterapia ad alte dosi o radioterapia, le cellule staminali congelate vengono infuse nel sangue attraverso una flebo.

L’obiettivo principale dell’autotrapianto è quello di sostituire le cellule danneggiate da quelle sane nel corpo del paziente. Inoltre, la raccolta delle proprie cellule evita i rischi associati alla compatibilità tra donatore e ricevente tipici dei trapianti allogenici (ovvero quelli effettuati con l’utilizzo delle cellule provenienti da un altro individuo).

La maggior parte degli effetti collaterali associati all’autotrapianto sono legati alle terapie somministrate durante la fase pre-trasplantare: potrebbero verificarsi nausea, vomito, perdita dell’appetito ed affaticamento generale. Tuttavia questi sintomi tendono a diminuire gradualmente dopo il termine della procedura.

Nonostante sia considerata meno invasiva rispetto ai trapianti allogenici, l’autotrapianto presenta comunque alcuni possibili effetti collaterali e complicanze come la possibilità che le nuove celle non si insedino correttamente nel midollo osseo del paziente o che vi sia una ricaduta della malattia.

L’autotrapianto può essere un’opzione terapeutica efficace per i pazienti affetti da determinate patologie ematologiche e oncologiche, soprattutto quando le cellule staminali autologhe risultano compatibili con quelle del proprio corpo. Tuttavia, è sempre opportuno discutere dei benefici e dei rischi dell’autotrapianto con il medico curante prima di procedere alla raccolta delle proprie cellule staminali.

Trapianto allogenico

Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche è una procedura medica che utilizza le cellule staminali del midollo osseo o del sangue periferico provenienti da un donatore compatibile per il trattamento di malattie ematologiche o oncologiche.

In questo tipo di trapianto, le cellule staminali vengono prelevate dal donatore attraverso l’aspirazione del midollo osseo dalla cresta iliaca (il punto più sporgente dell’osso dell’anca) o tramite aferesi. Dopo aver sottoposto il paziente a chemioterapia ad alte dosi o radioterapia, le nuove cellule staminali vengono infuse nel sangue attraverso una flebo.

L’obiettivo principale del trapianto allogenico è quello di sostituire le cellule malate con quelle sane provenienti dal donatore e prevenire la ricaduta della malattia. Tuttavia, i rischi associati alla compatibilità tra donatore e ricevente rappresentano uno dei maggiori ostacoli nella realizzazione della procedura: affinché il trapianto abbia successo, infatti, è necessaria una perfetta corrispondenza tra i tessuti HLA (Human Leukocyte Antigen) del paziente e quelli del donatore.

Gli effetti collaterali associati al trapianto allogenico possono variare in base alla specifica situazione clinica del paziente e alle terapie somministrate durante la fase pre-trasplantare. Tra gli effetti indesiderati più comuni si annoverano nausea, vomito, perdita dell’appetito ed affaticamento generale. Inoltre, il paziente potrebbe essere soggetto a infezioni batteriche o virali poiché il suo sistema immunitario viene soppresso durante la fase di condizionamento.

Nonostante i possibili rischi e complicanze, il trapianto allogenico rappresenta spesso l’unica opzione terapeutica possibile per i pazienti con malattie ematologiche o oncologiche gravi. Il medico curante valuterà attentamente le possibilità di successo del trapianto sulla base delle caratteristiche cliniche del singolo paziente e della compatibilità tra donatore e ricevente prima di procedere all’intervento chirurgico.




Periodo di ristabilimento

Il periodo di ristabilimento dopo un trapianto di midollo osseo dipende dalle specifiche condizioni cliniche del paziente e dal tipo di trapianto effettuato. In generale, il recupero può richiedere diverse settimane o mesi.

Durante la prima fase post-trapianto (solitamente denominata “fase neutropenica”), il paziente è a rischio di contrarre infezioni poiché il suo sistema immunitario viene soppresso per prevenire eventuali rigetti delle nuove cellule staminali ematopoietiche. Durante questo periodo, il paziente potrebbe essere ricoverato in una stanza sterile dell’ospedale o ricevere cure domiciliari specialistiche per evitare l’esposizione a germi ed agenti patogeni esterni.

Successivamente, quando le nuove cellule staminali cominciano ad insediarsi nel midollo osseo e produrre globuli rossi, globuli bianchi e piastrine funzionanti, il paziente entra nella cosiddetta “fase engraftment”. Questa fase può durare alcune settimane ed è caratterizzata da un miglioramento graduale della salute del paziente.

Dopo aver superato con successo queste fasi critiche, il paziente dovrà continuare a seguire scrupolosamente le istruzioni mediche impartite dai professionisti sanitari che lo hanno assistito durante tutto il processo di trapianto. Potranno essere prescritti farmaci immunosoppressori per mantenere sotto controllo la possibile reazione del sistema immunitario contro le nuove cellule staminali ematopoietiche allogeniche; questi farmaci dovranno essere assunti per un periodo di tempo variabile a seconda della specifica situazione clinica del paziente.

In generale, il processo di ristabilimento dopo un trapianto di midollo osseo richiede molta attenzione e cura da parte del paziente e dei suoi caregiver. Il medico curante fornirà tutte le informazioni necessarie riguardo al piano terapeutico post-operatorio più adatto alle esigenze individuali del singolo paziente.

 

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